Szanowni Akcjonariusze,
Rok 2024 był dla Molecure czasem intensywnej pracy, strategicznych decyzji oraz ważnych postępów w naszych kluczowych projektach klinicznych. Konsekwentnie realizujemy naszą wizję rozwoju innowacyjnych terapii, które odpowiadają na niezaspokojone potrzeby medyczne pacjentów na całym świecie.
Najważniejszym wydarzeniem ubiegłego roku było rozpoczęcie i dynamiczne prowadzenie międzynarodowego badania klinicznego KITE z udziałem pacjentów z sarkoidozą płucną. Nasz najważniejszy kandydat kliniczny – OATD-01 – został już podany kilkunastu pacjentom. Prowadzimy aktywną rekrutację w pięciu ośrodkach w USA oraz kończymy uruchamianie zaplanowanych ośrodków w Europie. W celu przyspieszenia tempa rekrutacji rozszerzyliśmy współpracę m.in. z Foundation for Sarcoidosis Research oraz podejmujemy działania edukacyjne skierowane do lekarzy i pacjentów. Przed końcowymi odczytami badania KITE, które nastąpią po zakończeniu podawania leku ok. 100 pacjentom, planujemy analizę cząstkową po ukończeniu przyjmowania leku przez 50 pacjentów. Odczyty spodziewane są jeszcze w tym roku, przy czym Spółka otrzyma ich wyniki w postaci ogólnych rekomendacji zewnętrznego komitetu (Independent Data Monitoring Committee) mającego wyłączny pełny wgląd w dane poszczególnych pacjentów mimo zaślepienia próby.
Poza potencjalnym potwierdzeniem skuteczności i bezpieczeństwa terapii, badanie KITE stanowi także kliniczną walidację celu biologicznego – białka CHIT1, otwierając możliwość rozszerzenia zastosowania OATD-01 na inne wskazania, w tym szczególnie obiecujące leczenie MASH (Metabolism Associated Steatohepatitis - stłuszczeniowego zapalenia wątroby z dysfunkcją metaboliczną). Segment ten dynamicznie rośnie – do 2032 roku wartość rynku może osiągnąć 26 mld USD.
Pozytywne wyniki badań translacyjnych i genetycznych, gdzie u analizowanych ponad stu pacjentów z klinicznie rozpoznanym MASH, żaden pacjent z zahamowaną aktywnością CHIT1 nie rozwinął MASH do ciężkiego (włókniejącego) stadium choroby, potwierdzają zasadność rozwoju OATD-01 również w tym kierunku. Mając na uwadze nasze możliwości finansowania badań, intensyfikujemy działania biznesowe, mające na celu pozyskanie partnera strategicznego do współfinansowania badań klinicznych we wskazaniu MASH.
OATD-01 był także głównym przedmiotem rozmów partneringowych – w 2024 roku odbyliśmy kilkadziesiąt spotkań z potencjalnymi partnerami, z którymi prowadzimy obecnie zaawansowane rozmowy.
Równolegle kontynuujemy rozwój OATD-02, drugiego najbardziej zaawansowanego programu klinicznego. Obecnie trwa eskalacja dawki w celu określenia dawki farmakologicznie aktywnej (PAD) oraz maksymalnej tolerowanej dawki leku (MTD). Dotychczasowe wyniki są obiecujące – u wszystkich 14 pacjentów eksponowanych na lek stwierdzono brak toksyczności ograniczających dawkę (DLT), w tym również u pacjentów przy dawkach do 20 mg dziennie, co pozwala na dalsze zwiększanie ekspozycji i ocenę działania farmakodynamicznego (m.in. wzrost poziomu argininy). Po zakończeniu badania planujemy publikację szczegółowych wyników.
W ramach programu USP7, wspólnie z amerykańską Avicenna Biosciences, kontynuujemy prace w oparciu o nowoczesne metody obliczeniowe i AI. Osiągnęliśmy drugi etap współpracy oraz zidentyfikowaliśmy nowe klasy związków o korzystniejszych parametrach farmakologicznych. Trwają badania toksykologiczne non-GLP, których pozytywne wyniki pozwolą rozpocząć oficjalny rozwój przedkliniczny wybranej cząsteczki w zastosowaniach onkologicznych.
Zrobiliśmy także postępy w naszej platformie leków celujących w mRNA – zwalidowaliśmy dwa cele terapeutyczne i uzyskaliśmy potwierdzenie skuteczności zahamowania translacji białka. Plany na rok 2025 obejmują wyłonienie dwóch cząsteczek wiodących i dalszy rozwój kompetencji w nowoczesnych technikach biofizycznych. To obszar o dużym potencjale do budowy długoterminowej wartości platformy mRNA.
Z uwagi na konieczność koncentracji zasobów na najbardziej perspektywicznych projektach klinicznych, podjęliśmy decyzję o ograniczeniu liczby aktywnych programów badawczych. Zakończyliśmy rozwój projektów YKL-40 oraz programu przeciw włóknieniu płuc realizowanego wspólnie z University of Michigan, a także czasowo zawiesiliśmy działania w projekcie USP21. Równocześnie zoptymalizowaliśmy strukturę organizacyjną, co pozwoliło na przedłużenie tzw. cash runway Spółki do pierwszego półrocza 2026 roku.
Wśród najważniejszych zmian personalnych warto podkreślić objęcie funkcji Chief Medical Officer przez dr. Piotra Iwanowskiego, który wniósł do zespołu cenne doświadczenie w rozwoju klinicznym leków, oraz znajomość celów biologicznych i wcześniejszego rozwoju obu cząsteczek (OATD-01 i OATD-02).
Końcówka roku przyniosła nam sukces na rynku kapitałowym – w wymagającym otoczeniu pozyskaliśmy ponad 30 mln PLN w drodze emisji akcji. Jesteśmy wdzięczni wszystkim inwestorom, którzy obdarzyli nas zaufaniem. Środki te pozwolą nam osiągać kolejne kamienie milowe – w szczególności przyspieszyć rekrutację w badaniu KITE, z celem randomizacji połowy pacjentów oraz uzyskania wstępnej analizy cząstkowej w II półroczu 2025.
Wierzymy, że 2025 rok przyniesie kluczowe wydarzenia, które znacząco wzmocnią pozycję MOC (MOLECURE). Naszym priorytetem jest sfinalizowanie, przynajmniej jednej umowy partneringowej, przede wszystkim dla OATD-01, która umożliwi równoległe rozpoczęcie badań w MASH i umocni naszą sytuację finansową.
Dziękujemy naszym pracownikom – utalentowanemu i zaangażowanemu zespołowi naukowców, specjalistów i menedżerów – za ich determinację i wiarę w sukces naszych projektów. Jesteśmy również wdzięczni naszym akcjonariuszom i interesariuszom za nieustające wsparcie, zarówno finansowe, jak i merytoryczne.
Z wyrazami szacunku,
dr Marcin Szumowski
Prezes Zarządu Molecure S.A.
