- Molecure potwierdza skuteczność małych cząsteczek w hamowaniu translacji chorobotwórczych białek osiągając kluczowy kamień milowy w rozwoju przełomowej platformy leków małocząsteczkowych celujących w mRNA
- W badaniu in vitro w teście komórkowym (in vitro proof-of-concept, PoC) potwierdzone zostało zahamowanie translacji białka związkami celującymi w mRNA kodujące to białko
- Etap PoC dla pierwszej cząsteczki rozwijanej w platformie mRNA stanowi dowód skuteczności strategii Molecure w zakresie identyfikacji związków wiążących mRNA o potencjale terapeutycznym
- Osiągnięty sukces w rozwoju platformy mRNA zwiększa prawdopodobieństwo podpisania umowy o współpracy z partnerami działającymi w tym obszarze
Warszawa, 12 grudnia 2023 r. – Spółka MOC (MOLECURE), firma biotechnologiczna odkrywająca i rozwijająca leki do etapu klinicznego, która wykorzystuje unikalne na świecie kompetencje w zakresie chemii medycznej i biologii do poszukiwania oraz opracowywania pierwszych w swojej klasie leków małocząsteczkowych, bezpośrednio modulujących aktywność białek oraz translację mRNA w terapii wielu nieuleczalnych chorób, potwierdziła w testach in vitro, że rozwijane przez nią w ramach platformy mRNA związki drobnocząsteczkowe łączą się z wybranym fragmentem mRNA oraz hamują translację białka, kodowanego przez to mRNA. Potwierdzenie mechanizmu zatrzymywania translacji patologicznego białka, w którym stopień zahamowania syntezy białek jest zależny od stężenia związku, stanowi ważny kamień milowy w rozwoju platformy mRNA oraz jest jednym z celów strategicznych Spółki na lata 2023-2025.
„Etapem wyjściowym badań naukowych w platformie mRNA była identyfikacja struktury regionu mRNA o wysokim potencjale wiązania związków drobnocząsteczkowych (ang. druggable regions). Po potwierdzeniu funkcjonalności tego regionu, wykonaliśmy modelowanie jego struktury trzeciorzędowej, niezbędny krok do przejścia do wirtualnego screeningu. Wiązanie najlepszych związków do fragmentu mRNA potwierdziliśmy metodami biofizycznymi. Zidentyfikowane związki, oddziałujące bezpośrednio z fragmentem mRNA, wykazały hamowanie translacji białka kodowanego przez dane mRNA – co jest naszym PoC dla pierwszego celu mRNA w rozwijanej platformie. To ogromny sukces naszych naukowców zaangażowanych w tak nowatorski projekt i jednoczesne potwierdzenie naszych ambitnych założeń dla rozwoju platformy. Kolejnym etapem będzie ocena możliwości dalszego przedklinicznego i potencjalnie klinicznego rozwoju programu. Spółka rozbudowuje także wewnętrzną ekspertyzę w zakresie identyfikowania nowych regionów mRNA, które mogą stanowić atrakcyjne cele terapeutyczne.” mówi dr Zbigniew Zasłona, Chief Scientific Officer i Członek Zarządu Molecure S.A.
„Jesteśmy dumni z osiągnięcia etapu in vitro PoC dla pierwszych cząsteczek rozwijanych w platformie mRNA. To efekt połączenia kreatywności, innowacyjnego podejścia i determinacji naszego zespołu w poszukiwaniu nowych cząsteczek z silnymi kompetencjami wewnętrznymi w zakresie projektowania leków z wykorzystaniem zaawansowanych metod cyfrowych. To jednocześnie potwierdzenie, że jesteśmy w czołówce światowej w obszarze leków celujących w mRNA, przełomowej technologii, która ma potencjał zmiany paradygmatu leczenia wielu chorób, gdzie sama struktura białka uniemożliwia bezpośrednie oddziaływanie z małymi cząsteczkami (tzw. undruggable targets). Rozwój platformy mRNA stanowi, obok naszych dwóch programów klinicznych, jeden z priorytetów strategicznych Molecure, a założone w Strategii na lata 2023-2025 osiągnięcie w tym roku etapu in vitro proof-of-concept jest ważnym kamieniem milowym, który osiągnęliśmy w zakładanym terminie. Pozwoli nam to zintensyfikować rozmowy partneringowe i zwiększa prawdopodobieństwo nawiązania atrakcyjnej komercyjnie współpracy z dużym partnerem branżowym.” - mówi dr Marcin Szumowski, CEO i Prezes Zarządu Molecure S.A.
Model biznesowy Spółki w zakresie platformy mRNA zakłada hybrydowe podejście. Celem Molecure jest zarówno rozwój własnych projektów celujących w wewnętrznie wybrane atrakcyjne cele mRNA, jak i świadczenie usług dla zewnętrznych firm z sektora biofarmaceutycznego, polegających na walidacji wybranych przez zleceniodawcę fragmentów mRNA jako celu terapeutycznego. Takie podejście umożliwia partnering i dojście do fazy generowania przychodów już na wczesnym etapie optymalizacji związków aktywnych, czyli po osiągniętym in vitro PoC.
Molecure jest jedną z niewielu firm biotechnologicznych na świecie, które rozwijają leki małocząsteczkowe bezpośrednio oddziaływujące z celami mRNA.
