Molecure aktualizuje strategię rozwoju na lata 2023-2025

• Głównymi celami strategicznymi Spółki w obszarze R&D oraz rozwoju biznesu na lata 2023-2025 są:
  • kontynuacja intensywnego rozwoju klinicznego dwóch kluczowych projektów: ukończenie badania fazy II dla OATD-01 w sarkoidozie oraz ukończenie badania klinicznego fazy I dla OATD-02 z udziałem pacjentów onkologicznych, z możliwością rozszerzenia od dodatkowe wskazania i terapie łączone;
  • dalszy rozwój projektów będących na wczesnym etapie przedklinicznym, w tym wyłonienie 1-2 zaawansowanych związków wiodących (kandydatów do rozwoju przedklinicznego) oraz wprowadzenie kolejnego programu do etapu badań klinicznych;
  • przyspieszenie rozwoju przełomowej platformy leków małocząsteczkowych celujących w mRNA, w tym osiągnięcie in vitro PoC oraz wytypowanie cząsteczek wiodących;
  • zwiększenie efektywności procesów odkrywania nowych leków (poprzez redukcję czasu i kosztów oraz obniżenie ryzyka niepowodzenia) dzięki inwestycjom w technologię uczenia maszynowego i generatywnej sztucznej inteligencji (GenAI);
  • zawarcie co najmniej 1 umowy partneringowej o wysokiej wartości dla co najmniej jednego projektu w fazie klinicznej, a także nawiązanie szeregu współprac komercyjnych, w tym typu profit-sharing, dla programów na wcześniejszym etapie rozwoju;
• Łączne wydatki inwestycyjne na realizację założonych celów na okres od połowy 2023 do końca 2025 roku zostały określone na około 250 mln zł (ok. 62,5 mln USD)
• Molecure zamierza finansować rozwój dzięki wykorzystaniu zdywersyfikowanych źródeł obejmujących: posiadane własne środki, przyznane i przyszłe granty, płatności wynikające z umów partneringowych oraz inne źródła finansowania, w tym z rynku kapitałowego;
• Otwarty webinar z Zarządem Molecure poświęcony omówieniu strategii rozwoju zaplanowany jest na czwartek, 29 czerwca, na godzinę 13:00.

Warszawa, 28 czerwca 2023 r. – Spółka MOC (MOLECURE), firma biotechnologiczna odkrywająca i rozwijająca leki do etapu klinicznego, która wykorzystuje unikalne na świecie kompetencje w zakresie chemii medycznej i biologii do poszukiwania oraz opracowywania pierwszych w swojej klasie leków małocząsteczkowych, bezpośrednio modulujących aktywność białek oraz funkcję mRNA w terapii wielu nieuleczalnych chorób, ogłosiła aktualizację Strategii na lata 2023 - 2025.

Kluczowe obszary dalszego wzrostu i tworzenia wartości Spółki obejmują rozwój kliniczny dwóch głównych programów, czyli OATD-01 (pierwszego w swojej klasie inhibitora chitotriozydazy 1, CHIT1) i OATD-02 (pierwszego w swojej klasie podwójnego inhibitora arginazy), a także dalsze prace nad platformą odkrywania leków małocząsteczkowych, której celem jest modulowanie funkcji mRNA oraz badanie niezbadanych dotąd celów białkowych, wspieraną zaawansowanymi metodami uczenia maszynowego i generatywnej sztucznej inteligencji (GenAI).

Przyczynkiem do aktualizacji strategii są istotne zmiany w Spółce i postępy, jakie poczyniliśmy w ciągu kilku ostatnich miesięcy, w tym fakt, że jako jedyna firma biotechnologiczna w Polsce staliśmy się wyłącznym właścicielem dwóch programów klinicznych o potencjale first-in-class, co niewątpliwie wyróżnia nas na tle sektora. W pierwszym kwartale bieżącego roku rozpoczęliśmy badanie kliniczne fazy I dla naszej cząsteczki OATD-02, będącej lekiem przeciwnowotworowym, odkrytym i rozwiniętym przez zespół Molecure. Było to pierwsze na świecie podanie pacjentom onkologicznym leku, będącego podwójnym inhibitorem arginazy i badanie to prowadzimy w trzech ośrodkach w Polsce. Ostatnie miesiące to także dynamiczny postęp w przygotowaniu do rozpoczęcia badania klinicznego fazy II w sarkoidozie dla OATD-01, innowacyjnego i pierwszego w swojej klasie inhibitora CHIT1, modulującego funkcję makrofagów, z szerokim potencjałem terapeutycznym w leczeniu chorób zapalnych i włóknieniowych. Przygotowaliśmy i skonsultowaliśmy w toku spotkania pre-IND meeting z amerykańską Agencją ds. Żywności i Leków (FDA) dokumentację i plan badania klinicznego, w tym jego innowacyjne punkty końcowe, a następnie w 22 czerwca złożyliśmy do FDA wniosek (zgłoszenie IND) o rozpoczęcie badania II fazy w USA. To wieloośrodkowe badanie u pacjentów z sarkoidozą, realizowane równolegle w USA i w kilku krajach europejskich, w tym w Polsce, jest kluczowe dla walidacji platformy chitynazowej. Pozytywne wyniki badania mogą otworzyć drogę do badań w wielu innych chorobach stanowiących istotne niezaspokojone potrzeby medyczne, jak np. inne choroby śródmiąższowe płuc lub niealkoholowe stłuszczeniowe zapalenie wątroby (NASH). Równolegle nawiązywaliśmy liczne kontakty z wiodącymi w skali globalnej liderami opinii – wybitnymi specjalistami w obszarze chorób płuc i chorób włóknieniowych i zapalnych, a także z fundacjami wspierającymi pacjentów cierpiących na sarkoidozę t.j. Foundation for Sarcoidosis Research (FSR), budując w ten sposób naszą rozpoznawalność, z myślą o przeprowadzeniu efektywnej rekrutacji pacjentów do badania - mówi Marcin Szumowski, Prezes Zarządu Molecure S.A.

Nasza długoterminowa strategia opiera się na rozwoju zdywersyfikowanego - zarówno pod kątem poziomu zaawansowania, jak i technologii oraz obszarów terapeutycznych – portfolio innowacyjnych projektów badawczych, które mają potencjał stać się przełomowymi terapiami, mogącymi zmienić los pacjentów poprzez zapobieganie rozwojowi i odwracanie skutków chorób o niezaspokojonej potrzebie klinicznej. W kolejnych latach zamierzamy kontynuować dynamiczny rozwój kliniczny naszych 2 kluczowych programów (OATD-01 i OATD-02), poprzez doprowadzenie rozpoczętych etapów badań klinicznych do ich ukończenia, budując w ten sposób ich wartość dla Akcjonariuszy i potencjalnych partnerów, a także przyspieszyć postęp projektów na wczesnych etapach, w tym przełomowej technologii leków celujących w mRNA. Naszym głównym celem biznesowym jest niezmiennie dążenie do monetyzacji naszych programów w formule umów partneringowych i współpracy komercyjnej. Obserwowane przez nas globalne trendy wskazują, że branża biotechnologiczna przekierowuje swoje zainteresowanie między innymi na programy bardziej zaawansowane, o zwalidowanych mechanizmach działania i będące w badaniach klinicznych. Stanowi to odzwierciedlenie podejścia skoncentrowanego na ograniczaniu ryzyka, chociaż programy będące tzw. „derisked assets” są z reguły znacznie droższe. Kolejnym obszarem budzącym bardzo duże zainteresowanie big pharmy i większych firm biotechnologicznych są tzw. distruptive technologies. W obu tych obszarach, czyli w programach bardziej zaawansowanych – poprzez OATD-01 i OATD-02, jak i w przełomowych technologiach, dzięki m.in. platformie mRNA wspieranej technologiami generatywnej sztucznej inteligencji, jesteśmy obecni i chcemy dokonywać transakcji. Wierzymy, że w niedalekiej przyszłości przyniesie to wymierne korzyści dla Akcjonariuszy Molecure - dodaje Marcin Szumowski.

Cele strategiczne Spółki na lata 2023-2025 w obszarze B+R

1. Rozwój kliniczny OATD-01 mający na celu wykazanie efektu terapeutycznego (ang. clinical proof-ofconcept) u pacjentów z sarkoidozą płuc (końcowy raport w połowie 2025 roku). Równie ważnym, kluczowym elementem tego badania będzie walidacja CHIT1 jako celu terapeutycznego w szerszym spektrum chorób, w których chroniczne zapalenie prowadzi do patologicznej przebudowy tkanki oraz włóknienia. Kliniczna walidacja roli OATD-01 w zapobieganiu patologicznej aktywacji makrofagów prowadzącej do profibrotycznej transformacji fibroblastów otworzy możliwości leczenia nie tylko chorób śródmiąższowych płuc (ang. interstitial lung diseases; ILDs) ale także niealkoholowego stłuszczeniowego zapalenia wątroby (ang. nonalcoholic steatohepatitis; NASH) i innych schorzeń, w których ten mechanizm prowadzi do progresji choroby.
2. Określenie bezpieczeństwa, tolerancji i maksymalnej tolerowanej dawki („MTD”) leku oraz rekomendowanej dawki dla fazy II (P2RD) w rozpoczętym badaniu klinicznym OATD-02 u pacjentów onkologicznych i kontynuacja dalszych badań we wskazaniach guzów litych i hematologicznych oraz w terapiach łączonych. Szereg danych literaturowych i naszych badań wskazuje na ważną rolę wewnątrzkomórkowej Arginazy 2 („ARG2”) w regulowaniu metabolizmu nowotworów w mikrośrodowisku guza. Po określeniu MTD (na przełomie 2023 i 2024 roku), planujemy ekspansję badania fazy I do zastosowań hematologicznych, takich jak ostra białaczka szpikowa („AML”), gdzie obserwujemy szczególnie wysoką nadekspresję ARG2, oraz, opierając się na naszych danych klinicznych, rozważamy rozpoczęcie badania w terapiach łączonych z inhibitorami punktów kontrolnych (tj. Keytruda), po zakończeniu fazy I w drugiej połowie 2024 roku, samodzielnie lub z partnerem.
3. Wyłonienie 1-2 zaawansowanych związków wiodących (kandydatów do rozwoju przedklinicznego) w ramach rozszerzonego pipeline. Molecure poprzez rozwój nowych projektów badawczych na podstawie wewnętrznych badań Spółki oraz przez in-licensing i współprace z wiodącymi ośrodkami naukowymi dążyć będzie do stworzenia zrównoważonego portfela projektów o dużym potencjale rynkowym (4-5 projektów w fazie discovery i 1-2 w rozwoju przedklinicznym do 2025).
4. Coraz bardziej dynamiczny rozwój przełomowej platformy odkrywania małych cząsteczek celujących w mRNA, przyszłościowej technologii, kluczowej w leczeniu wielu chorób, gdzie struktura białka uniemożliwia jego bezpośrednią modyfikację małymi cząsteczkami (tzw. undruggable targets). W 2023 roku Spółka planuje potwierdzić in vitro wiązanie się małych cząsteczek do fragmentu RNA skutkującego oczekiwanym zahamowaniem translacji chorobotwórczego białka. Osiągnięcie tego kamienia milowego może zwiększyć prawdopodobieństwo podpisania dochodowej umowy współpracy z dużym partnerem branżowym. Do roku 2025 Molecure planuje podpisać umowę partneringową w obszarze platformy mRNA;
5. Skrócenie czasu, zmniejszenie kosztów oraz obniżenie ryzyka niepowodzenia na wczesnym etapie odkrywania i rozwoju leków. Realizacja tego celu planowana jest we współpracy z partnerem komercyjnym specjalizującym się w rozwoju algorytmów generatywnej sztucznej inteligencji opartych o głębokie sieci neuronowe. Poza współpracą rozważane mogą być również inwestycje (w tym kapitałowe) w rozwój platformy odkrywania nowych leków celujących w mRNA jak też nowe białka. Molecure oczekuje, że w wyniku planowanej współpracy do roku 2025 skróci o 50% czas i koszty od walidacji celu terapeutycznego do nominacji kandydata klinicznego i znacząco poprawi efektywność (przez zmniejszenie ryzyka niepowodzenia) procesów nominacji kandydatów na leki w dalszym ich rozwoju przedklinicznym i klinicznym. Jednocześnie platforma rozszerzona o algorytmy sztucznej inteligencji wzmocni pozycję Molecure jako europejskiego lidera w odkrywaniu leków małocząsteczkowych oddziaływujących z mRNA.

Partnering

Przewidywanym źródłem potencjalnego generowania przychodów dla Spółki są umowy partneringowe, polegające na udzieleniu wyłącznej licencji w wybranych wskazaniach i obszarach na dalszy rozwój i sprzedaż komercyjną kandydata na lek wraz z grupą związków pochodnych, chronionych międzynarodowymi patentami. W przypadku chorób rzadkich i wskazań sierocych, Spółka nie wyklucza możliwości zachowania praw komercyjnych w Polsce i ewentualnie na rynku europejskim.

Posiadając dwa związki aktywnie rozwijane w badaniach klinicznych, Spółka będzie dążyła do przyspieszenia partneringu wczesnych programów w swoim pipeline. W badaniach nad nowymi projektami zespół B+R kładzie duży nacisk na wczesną i przekonującą walidację celu biologicznego, jak najlepsze zrozumienie mechanizmu działania rozwijanej cząsteczki oraz na szybką walidację jej skuteczności w modelach zwierzęcych in vivo. Takie podejście powinno umożliwić monetyzację wybranych programów na wcześniejszym etapie rozwoju. W przypadku komercjalizacji jednego z programów klinicznych na atrakcyjnych warunkach finansowych, Spółka chciałaby kontynuować, przy dostępnym finansowaniu, rozwój drugiego programu klinicznego co najmniej do etapu wstępnego potwierdzenia bezpieczeństwa i skuteczności klinicznej (ang. clinical proof-of-concept; PoC).

Z kolei w obszarze małych cząsteczek oddziaływujących bezpośrednio z mRNA, po uzyskaniu PoC in vitro Spółka planuje aktywnie dążyć do modelu współpracy z podmiotami zewnętrznymi. Proponowany model mógłby koncentrować się na celach terapeutycznych mRNA wybranych przez partnera, dla których Spółka zapewniłaby walidację oraz zaprojektowała i zoptymalizowała pierwsze cząsteczki podobne do leków przy użyciu naszej platformy mRNA. Ponadto Molecure może również udzielać licencji na nowo odkryte cząsteczki celujące bezpośrednio w mRNA.

Wydatki inwestycyjne Molecure związane z realizacją strategii od połowy 2023 roku do 2025 roku szacowane są na ok. 250 mln zł (ok. 62,5 mln USD), w tym: - programy fazy klinicznej – ok. 100 mln zł (ok. 25 mln USD) - programy discovery i rozwoju przedklinicznego (w tym narzędzia AI) – ok. 75 mln zł (ok. 19 mln USD) - platforma mRNA (w tym narzędzia AI) – ok. 25 mln zł (ok. 6 mln USD) - koszty ogólne i administracyjne, w tym business development i IR – ok. 50 mln zł (ok. 12,5 mln USD).

Do finansowania realizacji Strategii 2023-2025 Molecure przewiduje wykorzystanie środków własnych w wysokości ok. 50 mln zł (ok. 12.5 mln USD), już pozyskanych i przyszłych nierozwadniających dotacji i subsydiów w wysokości co najmniej 75 mln zł (ok. 19 mln USD) oraz wykorzystanie uchwalonego kapitału docelowego (do 2.782.000 akcji w ramach pełnego wykonania już uchwalonego i zarejestrowanego Inwestycyjnego Kapitału Docelowego), a także przychodów z co najmniej jednej transakcji partneringowej, z której tylko część byłaby potrzebna do pokrycia planowanych wydatków – w wysokości min. 150 mln zł (37,5 mln USD).

"W celu finansowania Strategii Molecure sięgać będzie po zróżnicowane dostępne źródła kapitału. Będziemy dążyć do jak najefektywniejszego wykorzystania preferencyjnie nierozwadniających źródeł finansowania. Warto podkreślić, że w ramach realizacji zaktualizowanej strategii w latach 2023-2024 przewidujemy zawarcie umowy partneringowej o wysokiej wartości dla co najmniej jednego programu w fazie klinicznej, a do końca roku 2025 zawarcie przynajmniej jednej znaczącej transakcji partneringowej i szeregu dodatkowych współprac generujących przychody, w tym z up-front i kamieni milowych. Przy założeniu materializacji wymienionych wyżej źródeł finansowania w założonych kwotach na koniec 2025 roku Spółka powinna mieć nadwyżkę finansową w wysokości co najmniej 25 mln zł’’ – mówi Marcin Szumowski.